Voici un premier volet de l'application de la technique de transfert de gènes. Dans la médecine.

Médecine et OGM
Depuis les années 70, les scientifiques savent modifier génétiquement des micro-organismes pour produire des molécules. Aujourd’hui, l’industrie pharmaceutique utilise des micro-organismes conçus sur mesure pour la production d’insuline ou d’hormones de croissance jusque là extraites de pancréas de porcs et d’hypophyses humaines.
Les souches bactériennes ou encore des cellules de mammifère en culture sont actuellement les seuls organismes génétiquement modifiés en vue de produire des médicaments ou des hormones. Mais les bactéries peuvent difficilement intégrer des grands gènes comme ceux des Mammifères. Des études sont en cours sur les levures mais aussi sur les végétaux et les animaux, dont le métabolisme est plus proche de celui de l’être humain, afin d’évaluer les différences biologiques. Des plants de tabac pourraient ainsi synthétiser de la lipase, une enzyme permettant de combattre les troubles liés à la mucoviscidose. Par ailleurs l’INRA mène des recherches concernant la production d’un médicament contre l'emphysème pulmonaire par des lapines.
Le recours aux OGM en tant que source de produits pharmaceutiques répond non seulement à des considérations économiques (les « usines biologiques » sont plus rentables que les moyens de productions pharmaceutiques traditionnels) mais aussi médicales : l’utilisation de tissus humains ou animaux comporte un risque de transmission d’agents pathogènes (quant aux virus végétaux ils n’ont aucun effets sur l’être humain). On se souvient que des malades ont contracté la maladie de Creutzfeldt-Jakob à la suite d’un traitement par une hormone de croissance provenant de tissus infectés. Les OGM, construits sur mesure pour produire une substance particulière, ne comporte aucun risque de ce genre. 

Diabète et Insuline OGM
Environ 150 millions de personnes dans le monde sont atteintes de diabète de type 1 et ont besoin d'injections d'insuline. Des experts estiment que le nombre de personnes concernées doublera dans les 25 prochaines années. Des scientifiques testent actuellement de nouvelles méthodes moins pénibles que les piqûres, à l'aide desquelles les patients pourraient avaler l'insuline ou la faire pénétrer par les muqueuses du nez ou des poumons. Etant donné qu'une telle absorption est moins efficace, des doses cinq à dix fois supérieures seraient indispensables. Compte tenu de ce fait, la demande en insuline augmentera considérablement dans les prochaines années.
Pour des raisons de qualité et de tolérance, l'insuline animale utilisée auparavant a été remplacée par l'insuline humaine. Celle-ci est produite par des microorganismes à l'aide de méthodes de génie génétique. La production annuelle s'élève environ à 5 tonnes. Une alternative possible serait la production d'insuline à base de plantes. Cette méthode serait nettement plus économique que la technique utilisée actuellement, la production à base de cultures de bactéries ou de levures dans des bioréacteurs. Afin de pouvoir déterminer si la nouvelle méthode est réellement possible, des chercheurs canadiens ont effectué des pré-essais en laboratoire sur des plantes d'Arabidobsis (arabette), une mauvaise herbe.
Grâce à sa petite taille et à son maniement simple, l'arabidopsis se prête parfaitement aux expériences en laboratoire. En revanche, elle ne serait pas appropriée à une production de produits pharmaceutiques en grande quantité. C'est pourquoi les chercheurs veulent utiliser la carthame des teinturiers Carthamus tinctorius. Ces plantes permettent une culture à grande échelle et sont une source abondante de corps lipidiques. La méthode de production à l'aide des carthames des teinturiers est actuellement optimisée afin d'augmenter la teneur en insuline et de simplifier le processus de purification. Des premiers essais cliniques sont prévus pour cette année. L'utilisation de carthames des teinturiers pour la production d'insuline permettra de diminuer les coûts de production de 40%. Quelques hectares de carthames transgéniques suffiraient alors pour couvrir une grande partie de la demande mondiale en insuline.

Médicaments OGM en Europe
Une perspective d'autant plus réaliste que les médicaments issus d'animaux génétiquement modifiés sont devenus, depuis très peu, une réalité. Au mois de juin 2006, l'Agence européenne pour l'évaluation des médicaments (EMEA) a en effet accordé une autorisation de mise sur le marché, pour tous les pays de l'Union, à une protéine extraite du lait de chèvres transgéniques, émanant d'une entreprise américaine de biotechnologies, GTC Biotherapeutics. Ce médicament, l'ATryn, contient de l'antithrombine alpha, normalement produite dans le corps humain, et qui élimine les caillots de sang avant qu'ils ne deviennent nocifs. Elle est administrée aux personnes qui ne disposent pas du gène à l'origine de la production d'antithrombine alpha, ce qui les rend susceptibles à un risque de thrombose (caillot de sang bouchant une artère).
Les protéines humaines issues d'animaux OGM semblent donc avoir de beaux jours devant elles. Hormones de croissance, insuline, mais aussi protéines combattant spécifiquement certaines tumeurs devraient peu à peu se généraliser.